FDA aprova terapia com o Kymriah para pacientes adultos com linfoma folicular recidivante ou refratário
A Novartis anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada para o Kymriah (tisagenlecleucel) para o tratamento de pacientes adultos com linfoma folicular (FL) recidivante ou refratário (r/r) após duas ou mais linhas de terapia sistêmica. De acordo com o Programa de Aprovação Acelerada, a validação continuada para esta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em estudos confirmatórios. O Kymriah é agora aprovado pela FDA em três indicações e continua a ser a única terapia com células CAR-T aprovada em ambientes adultos e pediátricos.
“Estamos orgulhosos da aprovação da FDA de hoje de uma terceira indicação para o Kymriah. Esperamos que esta opção de tratamento que tem potencial para resultados duradouros possa ajudar a quebrar o ciclo implacável de tratamento para pacientes com linfoma folicular”, declarou Victor Bulto, presidente Novartis Innovative Medicines EUA. “Temos a missão de desenvolver nosso trabalho pioneiro em terapia celular e continuar inovando para impactar o paciente.”
A aprovação é baseada em dados do estudo Fase II ELARA, um estudo aberto de braço único, no qual 90 pacientes foram avaliados quanto à eficácia com um acompanhamento médio de aproximadamente 17 meses. 86% dos pacientes tratados com Kymriah obtiveram uma resposta, incluindo 68% que tiveram uma resposta completa.
A resposta duradoura e prolongada ao tratamento foi demonstrada com uma estimativa de 85% dos pacientes que alcançaram uma resposta completa em 12 meses após a resposta inicial 1 . O Kymriah mostrou ser eficaz em pacientes de alto risco, incluindo aqueles que foram fortemente pré-tratados ou tiveram doença refratária, POD24, doença volumosa ou aqueles com alto índice de prognóstico internacional de linfoma folicular (FLIPI) 1 .
Para os 97 pacientes avaliados quanto à segurança em 21 meses de seguimento médio, o perfil de segurança do Kymriah foi notável. 53% dos pacientes apresentaram síndrome de liberação de citocinas de qualquer grau (SRC), conforme definido pela escala de Lee, e não houve casos relatados de SRC de alto grau (grau 3 ou superior). 43% dos pacientes apresentaram eventos neurológicos de qualquer grau; eventos neurológicos de grau 3 ou superior foram observados em apenas 6% dos pacientes 1. 18% dos pacientes (17 de 97 pacientes) foram infundidos em ambulatório.
“Os pacientes com linfoma folicular que recidivam ou não respondem ao tratamento têm um prognóstico ruim e podem enfrentar uma série de opções de tratamento sem uma resposta significativa e duradoura”, afirmou Stephen J. Schuster, MD, Robert and Margarita Louis-Dreyfus, Professor em Leucemia Linfocítica Crônica e Linfoma na Divisão de Oncologia de Hematologia e Diretor, Programa de Linfoma e Pesquisa Translacional no Abramson Cancer Center da Universidade da Pensilvânia, investigador principal institucional no julgamento. “Esta opção nova e eficaz para pacientes com linfoma folicular pode oferecer benefícios a longo prazo”.
Enquanto o linfoma folicular é tipicamente um tipo de câncer indolente, pacientes com LF podem ser expostos a uma mediana de quatro linhas de tratamento, com um intervalo superior de 13 linhas 4 , 5. Embora existam várias terapias sistêmicas disponíveis, a eficácia desses esquemas diminui rapidamente nas linhas posteriores.
“A aprovação do Kymriah oferece aos pacientes com linfoma folicular recidivante ou refratário uma nova opção de tratamento e uma nova esperança para melhorar os resultados dos pacientes”, disse Meghan Gutierrez, CEO da Lymphoma Research Foundation. “Ter essa opção de tratamento de infusão única ajuda a transformar a maneira como os profissionais de saúde abordam esse tipo de câncer no sangue e elogiamos aqueles que contribuíram para a aceleração da pesquisa científica em benefício dos pacientes”.
No início de maio de 2022, a Comissão Europeia aprovou o Kymriah para o tratamento de pacientes adultos com FL r/r após duas ou mais linhas de terapia sistêmica, a terceira indicação para a qual o Kymriah está disponível para pacientes na União Europeia.
Sobre o compromisso da Novartis com a Terapia Celular Oncológica
Como parte da estratégia exclusiva da Novartis Oncology de buscar quatro plataformas de tratamento do câncer – terapia com radioligantes, terapia direcionada, imunoterapia e terapia celular e genética – buscamos a cura por meio de terapias celulares para permitir que mais pacientes vivam livre do câncer. Continuaremos a ser pioneiros na ciência e a investir em nosso processo de fabricação e cadeia de suprimentos para avançar ainda mais na inovação transformadora, declarou a empresa.
A Novartis foi a primeira empresa farmacêutica a investir significativamente em pesquisas pioneiras de CAR-T e iniciar testes globais de CAR-T. Kymriah, a primeira terapia com células CAR-T aprovada, desenvolvida em colaboração com a Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia, é a base do compromisso da Novartis com a terapia com células CAR-T.
Fizemos um grande progresso na ampliação de nossa entrega de Kymriah, que está atualmente disponível para uso em pelo menos uma indicação em 30 países e em mais de 370 centros de tratamento certificados, com experiência clínica e do mundo real desde a administração a mais de 6.900 pacientes. Continuamos a ser pioneiros em terapia celular, aproveitando nossa vasta experiência para desenvolver terapias com células CAR-T de última geração. Essas terapias utilizarão nossa nova plataforma T-Charge™ que está sendo avaliada para expandir as neoplasias hematológicas e trazer esperança de cura para pacientes com outros tipos de câncer.
A Novartis tem uma pegada global de fabricação CAR-T abrangente e integrada que fortalece a flexibilidade, resiliência e sustentabilidade da cadeia de fabricação e fornecimento da Novartis.
Fonte: Novartis
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